Glod standard인 MTX는 다양한 부작용과 낮은 효능, 그리고 비반응성 환자가 발생하는 단점이 있음. Biologics는 대부분 항 TNF-a 제제가 사용되며, 효능은 우수하나 투여의 불편함 (주사제)과 중화 항체의 생성, 그리고 암 발생의 가능성이 있고, 이 역시도 비반응성 환자가 발생함. 따라서 류마티스 관절염 치료제 시장에서는 MTX와 biologics를 대체할 효능이 우수하고 부작용이 적으며 투여가 용이한 저분자 합성 신약의 개발 필요성이 대두됨.
대상환자군
MTX 및 Biologics 비 반응성 류마티스 관절염 환자
개발단계
미국, 유럽, 그리고 한국
경쟁상태
SYK inhibitor로서 RA 치료제 개발
경쟁우위
앞서 개발 중이던 합성 신약 후보 물질인 Fostamatinib (R788, Rigel)은 SYK에 대한 낮은 선택성과 부작용, P505-15(Portola) 물질은 높은 선택성을 보이나 낮은 흡수율과 높은 독성 문제로 개발이 모두 중단됨. SKI-O-703 화합물은 선택적인 SYK inhibitor로 ED50 1.4 mg/kg, safety margin > 80 배로 기존 화합물의 문제를 모두 해결한 신약후보 물질임.
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