AML은 환자의 발병 연령과 밀접한 관련이 높으며 고령 환자일수록 기존 화학요법제에 대한 치료율이 낮고 재발이 높게 발생함. 기존 항암제 저항성 원인으로 비정상적으로 과다 활성된 형태의 FLT3 키나제 돌연변이가 임상학적으로 확인 됨. 전체 AML 환자 중 35%에서 FLT3 돌연변이가 관찰됨. 따라서 독성이 낮고 질병 재발을 방지하는 저분자 FLT3 억제제 개발 필요성이 대두됨.
신약후보물질 SKI-G-801은 FLT3 키나제를 선택적으로 억제하는 저분자 화합물로, 우수한 약리 활성과 동물모델 시험에서 뛰어난 항암효과를 입증하였음. 기존 억제제에 의해 재발되는 FLT3 돌연변이체를 효과적으로 억제 가능하며, AML 환자 시료에서도 우수한 항암효과 확인함. 질병 발병 근원지인 골수 및 약물저항성 환경에서도 뛰어난 항암효력이 입증되어 기존 FLT3 억제제와 차별성을 확보함. 본 연구결과는 미국 혈액학회 저널인 ‘Blood’에 보고되어 SKI-G-801의 우수성이 객관적으로 입증됨. 해외 전임상 시험들을 통해 높은 안전성을 확인하였고 2016년 미국 FDA 임상 1상 시험 승인이 되었음. 2018년 11월에 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan drug designation) 지정됨.
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