면역혈소판감소증 환자에 대한 치료제로는 코티코스테로이드, IVIG, anti-D, 비장절재술과 rituximab이 있음. 그러나 이러한 치료제는 단기적인 효능을 보일 뿐 지속적인 혈소판 수치 증가 효능은 미미함. 따라서 효능이 우수한 신약의 개발 필요성이 대두됨.
대상환자군
지속적이고 만성적인 면역혈소판감소증 환자
개발단계
글로벌2상 (미국, 유럽, 그리고 한국)
경쟁상태
R788 (Fostamatinib, Tavlesse)
경쟁우위
First-in class SYK 억제제인 R788은 off-target에 기인한 부작용으로 임상시험에서 용량 제한에 따른 충분한 효능을 보이지 않았음에도 불구하고 ITP 치료제로 승인을 얻음. SKI-O-703 화합물은 SYK에 높은 선택성을 보이며, 사람 유래 세포 및 동물 질환모델에서 R788에 비해 우수한 보이는 신약개발 후보 물질임.
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